罕用药(orphan drugs)或称之为孤儿药 系指用于罕见病( rare disease) ,或是商业价值小的,没有医药公司愿意投资开发的药物。在美国，罕用药指的是基于1983年1月颁发的罕用药法案（ODA）而开发的药物。联邦法关于罕见病（rare diseases）的定义是在美国患者少于20万人或发病率低于人群的万分之五的疾病。这已被作为美国食品药品管理局（FDA）的从属法规。应该说，我国的罕见病和罕用药的相关政策还是相对滞后的。
It is very necessary for the government to intervene to improve the accessibility of orphan drugs.2.
因此,在市场经济条件下,要促进患者罕用药的可及性,政府干预必不可少。
参考来源 - 促进我国罕见病患者药品可及性的管理策略研究·2,447,543篇论文数据，部分数据来源于NoteExpress
建议完善我国罕用药医保遴选标准，引入风险共担机制及规范罕用药的使用和报销。
It is recommended to perfect orphan drugs medical insurance access standard, introduce risk-sharing mechanism and standardize the use of orphan drugs and reimbursement in China.
摘要：目的：介绍澳大利亚高值药物医保准入机制，为我国罕用药医保准入的完善提供建议。
ABSTRACT: OBJECTIVE: to introduce high-value drug insurance access mechanism in Australia, and to provide suggestion for improving orphan drug medical insurance access in China.
罕用药研发主要面对两方面的困难，一方面是病患人数少，商业价值有限，另一方面是病例不足。
The main difficulties of Orphan Drug Research and Development is by both sides, on the one hand, the small number of patients, limited commercial value, on the other hand, insufficient cases.
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