ALD目前尚无特效治疗,多种方法正在探索之中。ALD的治疗目前主要有:
饮食治疗
目前有人采用饮食疗法,限定饮食中VLCFA的摄入,同时进食Lorenzo油,以减少VLCFA的合成,使C26:C22恢复正常。经以上治疗,病人的末梢神经传导速度有改善,脂肪蓄积减少,病情缓解。但大多数人认为饮食治疗既不能改变该病情的进展过程也不能提高患者的生活质量。尽管能改变周围神经的功能,但仍不能改变临床进程。无症状的ALD患者在服用Lorenzo油的同时限制脂肪摄入( 脂肪摄入量以不超过总热量的30-34%为宜),可以起到预防作用,对于有症状的患者则无明确疗效,因此饮食治疗被建议用于无症状患者。
药物治疗
A. 肾上腺皮质激素替代治疗:大部分患儿存在肾上腺皮质功能不全,因而皮质激素替代治疗常常是必需的,但是此治疗对神经系统病损无效,不能改善症状,也不能阻止病变恶化。主要适用于Addison患者,对于脑型患者未见明显改善。
B. 考虑到脑型ALD的炎性脱髓鞘反应,有人试用环磷酰胺和免疫球蛋白治疗,但未见疗效。
其它药物治疗
洛伐他汀(Lovastatin)是一种3-HMG-CoA合成酶抑制剂,能够阻止星形细胞、小神经胶质细胞以及巨噬细胞释放炎性介质,加强VLCFA的-氧化作用,可使ALD患者皮肤成纤维细胞中的VLCFA水平降低。
(3)骨髓移植:骨髓移植可以纠正VLCFA的代谢紊乱、重建酶的活性,改善临床症状,防止痴呆,以早期治疗效果更好。随着骨髓移植技术的提高和无症状ALD的早期检出,骨髓移植有一定的治疗前途。但骨髓移植本身有一定的病死率,且价格昂贵,一般认为 适应于起病早期的儿童型ALD。
(4)基因治疗这是最有前途的治疗手段,但因技术问题有待进一步探讨。
(5)造血干细胞治疗:最近,造血干细胞治疗也有用于ALD患者并获得了一定的疗效,目前认为宜用于早期患者,进展型患者可以作为候选治疗。但不推荐用于头颅MRI正常的无症状患者、单纯AMN型患者。