2005年1月27日，美国FDA批准罕见疾病药物(orphan drug designation)Tocosol紫杉醇(紫杉醇乳剂，Sonus公司生产)，允许其用于治疗非浅表性泌尿道上皮癌。
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食品及药物管理局通过了一种罕见血液疾病的新疗法。
The FDA has approved a new treatment for a rare blood disorder.
你希望治疗罕见疾病的药物能够拥有广泛的疗效。
So you venture that a drug for a rare disease may have wider uses.
孤儿药物审批流程需要该药物可以用于治疗、预防或者诊断罕见疾病。
To obtain orphan drug designation, drugs must be for the treatment, prevention or diagnosis of a rare disease or condition.
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