...，这位“信使”被注入到缺乏健康基因的造血干细胞之中，以治疗阻碍神经发育的异染性脑白质病变（metachromatic leukodystrophy）和维斯科特-奥尔德里奇综合征（Wiskott-Aldrich syndrome即伴湿疹和血小板淘汰的免疫缺陷病）。
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异染性脑白质病变
Heterotrophic leukoencephalopathy
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