“孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。
是重新审视孤儿药政策的时候吗？
孤儿药待遇给予药品开发商税收优惠和市场激励。
Orphan designation qualifies the drug's sponsor for a tax credit and marketing incentives.
十种药是为罕见或“孤儿”病，因为患者少的情况经常缺乏任何治疗，例如遗传性血管水肿治疗。
Ten are for rare or “orphan” diseases, which frequently lack any therapy because of the small number of patients with the condition, such as a treatment for hereditary angioedema;
应用推荐