反义药物（Fomiuirsen）已完成新药物 应用NDA登记，成为第一个获得美国食品与药品管理局 （FDA）批准治疗艾滋病相关巨型细胞病毒（CMV）的反 义药物，临...
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基因肝靶向递送多见于反义药物。
Liver-targeted gene delivery was often seen in antisense drugs.
本文综述了近期反义药物开发与应用的进展。
Recent advances in development and application of antisense drugs were reviewed.
反义药物为一种倍受关注、极具广泛活性的基因治疗药物。
Antisense drugs are recognized as an interesting kind of genetic therapeutics with potential wide activity.
反义技术(antisense technology)是近些年来发展的一种全新的药物设计方法，主要是根据碱基互补配对原则和核酸杂交原理，利用人工合成、天然存在的互补寡核苷酸片段，与目的基因(单链、双链DNA)或信使核糖核酸(mRNA)的特定序列相结合，从基因复制、转录、剪接、转运翻译等水平上调节靶基因的表达，干扰遗传信息从核酸向蛋白质的传递，从而达到抑制、封闭或破坏靶基因的目的。利用这一技术开发的药物称为反义药物，通常是指反义寡核苷酸，即人工合成的DNA或RNA单链片段，主要包括反义DNA(AS-ODN)，反义RNA(ASON)，多肽核酸(PNA)，核酶(ribozyme)等。
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